مرکز توسعه تحقیقات بالینی حضرت علی اصغر (ع)

یک دستاورد مهم در حوزه پزشکی کودکان با انتشار نتایج کارآزمایی بالینی داروی TransCon CNP (navepegritide) در ژورنال معتبر JAMA Pediatrics رقم خورد؛ دارویی که توانسته است رشد کودکان مبتلا به آکندروپلازی را به‌طور معناداری افزایش دهد.

در این مطالعه تصادفی، دوسوکور و کنترل‌شده با دارونما که با حضور ۸۴ کودک ۲ تا ۱۱ ساله انجام شد، پژوهشگران اثر تزریق هفتگی TransCon CNP را با گروه دارونما مقایسه کردند. یافته‌ها نشان می‌دهد این دارو موجب افزایش ۱.۴۹ سانتی‌متری سرعت رشد سالانه نسبت به دارونما شده است؛ رقمی که از نظر آماری کاملاً معنادار گزارش شده است.

یافته‌های کلیدی نشان می‌دهد:

• سرعت رشد سالانه در گروه دریافت‌کننده دارو به‌طور قابل توجهی بالاتر از گروه دارونما بوده است.

• تناسب اندام و شاخص‌های تراز استخوانی از جمله زاویه تیبیوفمورال و محور مکانیکی پا بهبود یافته است.

• کیفیت زندگی مرتبط با سلامت و عملکرد فیزیکی کودکان ارتقا پیدا کرده است.

• پروفایل ایمنی دارو مطلوب گزارش شده و عوارض جانبی جدی مشاهده نشده است.

پژوهشگران تأکید می‌کنند که Navepegritide با فراهم کردن سطح پایدار از C-type Natriuretic Peptide می‌تواند فعالیت بیش‌فعال FGFR3 — علت اصلی اختلال رشد در آکندروپلازی — را تعدیل کرده و راهی نوین برای درمان این بیماری ژنتیکی ارائه دهد.

انتشار این نتایج، امیدهای تازه‌ای را برای خانواده‌ها و متخصصان رشد کودکان ایجاد کرده و می‌تواند مسیر درمانی جدیدی را برای مدیریت آکندروپلازی — شایع‌ترین نوع کوتولگی ژنتیکی — ترسیم کند.

A major advancement in pediatric medicine has been marked by the publication of clinical trial results for TransCon CNP (navepegritide) in the prestigious JAMA Pediatrics. The therapy has demonstrated a significant improvement in growth among children with achondroplasia.

This randomized, double-blind, placebo-controlled study included 84 children aged 2 to 11 years, comparing the effects of once-weekly TransCon CNP injections with those of a placebo group. The findings show that the treatment resulted in a 1.49-cm increase in annualized growth velocity, a difference that was statistically highly significant.

Key findings include:

• Annualized growth velocity was substantially higher in the treatment group compared with placebo.

• Body proportionality and skeletal alignment measures, including tibiofemoral angle and mechanical axis deviation, improved meaningfully.

• Health-related quality of life and physical functioning scores showed notable enhancement.

• The therapy demonstrated a favorable safety profile, with no serious adverse events reported.

Researchers emphasize that Navepegritide, by providing sustained exposure to C-type Natriuretic Peptide, may modulate the overactive FGFR3 signaling that underlies impaired bone growth in achondroplasia, offering a promising new therapeutic avenue for this genetic condition.

The publication of these results brings new hope to families and pediatric growth specialists and may shape a new treatment pathway for managing achondroplasia — the most common form of genetic short stature.

منبع:

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41247754/

https://jamanetwork.com/journals/jamapediatrics/article-abstract/2841492