مرکز توسعه تحقیقات بالینی حضرت علی اصغر (ع)

در دسامبر ۲۰۲۴، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) با تأیید «رایونسیل» (Remestemcel-L)، محصول شرکت مزوبلاست، گامی تاریخی در حوزه درمان‌های سلولی برداشت. این دارو که مبتنی بر سلول‌های استرومال مزانشیمی آلوژنیک (MSC) است، برای درمان بیماری پیوند علیه میزبان مقاوم به استروئید (Steroid-refractory GVHD) در کودکان تأیید شد و به دوره‌ای طولانی از عدم تأیید چنین درمان‌هایی در ایالات متحده پایان داد.

این در حالی است که در سال‌های گذشته، قلمروهایی مانند اروپا، ژاپن، هند و کره جنوبی پیش‌تر مجوز عرضه محصولات مشابه مبتنی بر MSC را صادر کرده بودند. تأیید FDA نتیجه سال‌ها تلاش علمی، سرمایه‌گذاری مستمر شرکت مزوبلاست و همکاری نزدیک با نهاد ناظر دارویی آمریکا برای رفع نگرانی‌ها درباره کارآیی بالینی و یکنواختی (potency) سلول‌ها بوده است.

این تصمیم تاریخی می‌تواند به‌عنوان محرکی برای ازسرگیری سرمایه‌گذاری‌ها، تسریع دریافت مجوزهای بیشتر در بازارهای اصلی و تقویت اعتماد به درمان‌های سلولی عمل کند؛ امری که تحقق پیش‌بینی دیرینه موفقیت MSCها به‌عنوان یک داروی واقعی و قابل اتکا را بیش از پیش نوید می‌دهد.

In December 2024, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) took a historic step in the field of cell-based therapies by approving Ryoncil (Remestemcel-L), a product developed by Mesoblast. This allogeneic mesenchymal stromal cell (MSC)–based therapy was approved for the treatment of steroid-refractory graft-versus-host disease (GVHD) in pediatric patients, bringing to an end a prolonged period during which no MSC-based therapies had received FDA approval in the United States.

This decision comes despite the fact that other regions, including Europe, Japan, India, and South Korea, had previously authorized the marketing of similar MSC-based products. The FDA’s approval is the result of years of scientific effort, sustained investment by Mesoblast, and close collaboration with the regulatory agency to address concerns related to clinical efficacy and cell potency consistency.

This landmark approval is expected to stimulate renewed investment, accelerate additional regulatory approvals in major markets, and strengthen confidence in cell-based therapeutics, signaling the long-anticipated realization of mesenchymal stromal cells as a viable and reliable drug platform.

منبع:    

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39864015/