کارآزمایی‌های بالینی فاز I/II برای کودکان، نوجوانان و بزرگسالان جوان مبتلا به گلیوما با درجه پایین
چارچوب اجماع برای انجام کارآزمایی‌های بالینی فاز I/II برای کودکان، نوجوانان و بزرگسالان جوان مبتلا به گلیوما با درجه پایین
Within the last few decades, we have witnessed tremendous advancements in the study of pediatric low-grade gliomas (pLGG), leading to a much-improved understanding of their molecular underpinnings. Consequently, we have achieved successful milestones in developing and implementing targeted therapeutic agents for treating these tumors. However, the community continues to face many unknowns when it comes to the most effective clinical implementation of these novel targeted inhibitors or combinations thereof. Questions encompassing optimal dosing strategies, treatment duration, methods for assessing clinical efficacy, and the identification of predictive biomarkers remain unresolved. Here, we offer the consensus of the international pLGG coalition (iPLGGc) clinical trial working group on these important topics and comment on clinical trial design and endpoint rationale. Throughout, we seek to standardize the global approach to early clinical trials (phase I and II) for pLGG, leading to more consistently interpretable results as well as enhancing the pace of novel therapy development and encouraging an increased focus on functional endpoints as well and quality of life for children faced with this disease
در چند دهه گذشته، ما شاهد پیشرفت‌های فوق‌العاده‌ای در مطالعه گلیوم‌های با درجه پایین (pLGG) در کودکان بوده‌ایم که منجر به درک بسیار بهبود یافته‌ای از زیربنای مولکولی آنها شده است. در نتیجه، ما به نقاط عطف موفقیت آمیزی در توسعه و اجرای عوامل درمانی هدفمند برای درمان این تومورها دست یافته ایم. با این حال، وقتی صحبت از موثرترین اجرای بالینی این مهارکننده‌های هدفمند جدید یا ترکیبی از آنها می‌شود، جامعه همچنان با ناشناخته‌های زیادی مواجه است. سوالاتی که شامل استراتژی‌های دوز بهینه، مدت درمان، روش‌های ارزیابی اثربخشی بالینی و شناسایی نشانگرهای زیستی پیش‌بینی‌کننده هستند، حل نشده باقی می‌مانند. در اینجا، ما اجماع گروه کاری کارآزمایی بالینی ائتلاف بین‌المللی pLGG (iPLGGc) را در مورد این موضوعات مهم ارائه می‌کنیم و در مورد طراحی کارآزمایی بالینی و منطق پایانی اظهار نظر می‌کنیم. در سرتاسر، ما به دنبال استانداردسازی رویکرد جهانی برای آزمایش‌های بالینی اولیه (فاز I و II) برای pLGG هستیم که منجر به نتایج قابل تفسیر مداوم‌تر و همچنین افزایش سرعت توسعه درمانی جدید و تشویق افزایش تمرکز بر نقاط پایانی عملکردی و کیفیت می‌شود. زندگی کودکانی که با این بیماری مواجه هستند.
کامنت